Ricerca pediatrica innovativa finanziata dal 5×1000 Enpam: la lotta alle sindromi mielodisplastiche
Grazie ai fondi del 5×1000 destinati all’Enpam, la ricercatrice romana Giulia Ceglie sta portando avanti uno studio all’avanguardia su una rara forma di tumore pediatrico presso l’ospedale Bambino Gesù di Roma. La borsa di studio da 40.000 euro, erogata in collaborazione con la Fondazione AIRC per la Ricerca sul Cancro, sostiene un progetto di ricerca genetica focalizzato sulle sindromi mielodisplastiche pediatriche (MDS), malattie per cui attualmente non esistono cure efficaci.
L’obiettivo è utilizzare tecniche di gene editing per studiare le mutazioni nei geni SAMD9 e SAMD9L, sviluppando terapie geniche personalizzate. Il progetto, tra i primi a usare modelli “in silico” per questa patologia, mira a creare nuove prospettive terapeutiche non solo per la MDS, ma anche per altre forme di tumori infantili.
La dott.ssa Ceglie, formatasi tra Roma, Boston (Dana-Farber Cancer Institute/Harvard) e la Francia (Genethon), sottolinea l’importanza di unire ricerca e pratica clinica per garantire cure sempre più efficaci e centrate sul paziente. La sua storia è ispirata da figure come Rita Levi-Montalcini e Oliver Sacks, e rappresenta un esempio concreto di come il sostegno alla ricerca possa trasformarsi in speranza per i più piccoli.
